2015年12月25日訊/生物谷BIOON/--近日，蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)"蘇州瑞博"）與其戰(zhàn)略合作伙伴美國(guó)Quark制藥公司（Quark Pharmaceuticals，Inc.）開(kāi)發(fā)的小核酸藥物QPI-1007在中國(guó)的國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)正式獲得國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）批準(zhǔn)。

小核酸藥物QPI-1007被用于治療非動(dòng)脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變（NAION），同時(shí)具有治療青光眼的潛力。本次批準(zhǔn)的是針對(duì)NAION的國(guó)際多中心II/III期關(guān)鍵研究，此前QPI-1007已被美國(guó)FDA認(rèn)定為孤兒藥。QPI-1007是獲CFDA批準(zhǔn)中國(guó)臨床試驗(yàn)的第一例小核酸藥物。該藥物在中國(guó)以及亞洲區(qū)域（除少數(shù)特定國(guó)家外）的開(kāi)發(fā)和市場(chǎng)權(quán)益由注冊(cè)于昆山小核酸基地的昆山瑞博夸克醫(yī)藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)"瑞博夸克"）承擔(dān)和持有。瑞博夸克是中國(guó)小核酸制藥領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)蘇州瑞博和世界小核酸制藥的領(lǐng)軍企業(yè)美國(guó)Quark公司基于強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合的理念共同組建的專(zhuān)注于特定小核酸藥物研究和產(chǎn)業(yè)化的制藥企業(yè)。

蘇州瑞博董事長(zhǎng)梁子才博士指出，小核酸制藥是人類(lèi)現(xiàn)代制藥歷史上的繼小分子藥物、單克隆抗體和蛋白藥物之后的第三次浪潮。中國(guó)在小核酸技術(shù)上多個(gè)方面處在與世界同步的水平，我國(guó)首個(gè)小核酸藥物臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)是中國(guó)小核酸制藥產(chǎn)業(yè)的一個(gè)重要里程碑，對(duì)于推進(jìn)中國(guó)在此領(lǐng)域的研究和產(chǎn)業(yè)化起到非常積極的作用。

Quark董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官DanielZurr博士表示："此次QPI-1007的臨床試驗(yàn)在中國(guó)獲批，是Quark團(tuán)隊(duì)和瑞博團(tuán)隊(duì)通力合作達(dá)成的一個(gè)重要里程碑。接下來(lái)我們將在瑞博夸克的框架下，加大引進(jìn)VC資金的力度，力爭(zhēng)將多個(gè)小核酸藥物推進(jìn)到臨床試驗(yàn)階段，開(kāi)拓亞洲小核酸藥物市場(chǎng)"

QPI-1007已經(jīng)確定由中華醫(yī)學(xué)會(huì)眼科分會(huì)主任委員、北京同仁醫(yī)院副院長(zhǎng)王寧利教授主持。對(duì)于QPI-1007臨床試驗(yàn)的獲批，王寧利院長(zhǎng)表示："QPI-1007本質(zhì)上是一個(gè)視神經(jīng)保護(hù)藥物，包括NAION和青光眼在內(nèi)。視神經(jīng)損傷相關(guān)的眼科疾病很多，對(duì)視神經(jīng)保護(hù)的藥物在臨床上有巨大的需求，但是至今沒(méi)有一種真正能對(duì)視神經(jīng)具有保護(hù)作用的藥物面世。QPI-1007在前期臨床試驗(yàn)中已經(jīng)表現(xiàn)出在這方面的潛力。我期望各方同心協(xié)力，早日完成臨床試驗(yàn)，如果安全性和有效性均能達(dá)到預(yù)期指標(biāo)，則可使病人早日受益。"（生物谷Bioon.com）

關(guān)于小核酸

RNA干擾（RNAi）現(xiàn)象的發(fā)現(xiàn)是過(guò)去15年來(lái)生命科學(xué)研究的重大突破之一。RNA干擾的效應(yīng)分子是一種短雙鏈RNA，即小核酸（siRNA），可在包括人類(lèi)的多種細(xì)胞和組織內(nèi)發(fā)揮強(qiáng)大的基因沉默效應(yīng)。siRNA療法開(kāi)發(fā)是目前生物醫(yī)藥領(lǐng)域的前沿和熱點(diǎn)，廣泛地被認(rèn)為極有可能在未來(lái)20年內(nèi)為制藥領(lǐng)域帶來(lái)革命性的變化。

關(guān)于瑞博夸克

2012年9月，蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司與美國(guó)Quark制藥公司正式宣布結(jié)為戰(zhàn)略合作伙伴，并成立昆山瑞博夸克醫(yī)藥科技有限公司，以在中國(guó)和亞洲推進(jìn)小核酸藥物的臨床試驗(yàn)和產(chǎn)業(yè)化。

關(guān)于蘇州瑞博

蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司成立于2007年，總部位于江蘇昆山小核酸基地，是致力于開(kāi)發(fā)小核酸藥物的創(chuàng)新型研發(fā)企業(yè)，是中國(guó)小核酸技術(shù)和小核酸制藥產(chǎn)業(yè)的主要開(kāi)拓者。公司圍繞小核酸藥物開(kāi)發(fā)的技術(shù)特點(diǎn)在小核酸靶點(diǎn)序列設(shè)計(jì)和化學(xué)修飾、候選藥物篩選、遞藥載體、藥效藥理評(píng)價(jià)等各方面建立起完善的小核酸創(chuàng)新藥物研究體系；擁有小核酸中試生產(chǎn)、制劑生產(chǎn)、CMC研究的設(shè)施和技術(shù)。通過(guò)自研和國(guó)際合作形成了豐富的小核酸藥物品種研究管線。更多信息請(qǐng)參見(jiàn)www.ribolia.com.

關(guān)于美國(guó)Quark制藥公司

Quark制藥公司是RNAi技術(shù)研發(fā)領(lǐng)域的國(guó)際領(lǐng)先企業(yè)，擁有行業(yè)內(nèi)最為豐富的臨床階段siRNA品種線。該公司整合的藥物研發(fā)平臺(tái)貫穿了靶點(diǎn)識(shí)別到藥物研發(fā)階段。Quark的遞送技術(shù)可將siRNA遞送至多個(gè)組織和器官，包括眼睛、腎臟、耳朵、肺、皮膚、脊髓和腦部。Quark擁有三個(gè)siRNA臨床階段候選藥物，分別應(yīng)用于五個(gè)不同疾病適應(yīng)癥，其中兩個(gè)藥物正處于關(guān)鍵的III期臨床研究階段。Quark在中國(guó)的合資公司-昆山瑞博夸克醫(yī)藥科技有限公司為Quark全球臨床研發(fā)共同參與者。Quark總部位于美國(guó)加州Fremont，分別在科羅拉多的Boulder和以色列Ness-Ziona擁有研發(fā)機(jī)構(gòu)。更多信息請(qǐng)參見(jiàn)www.quarkpharma.com.